盡管幾十年來(lái)，針對(duì)如淋巴瘤等癌癥的治療技術(shù)隨科技的發(fā)展取得了很大的進(jìn)步并且收獲良多，但急性白血病領(lǐng)域的難題仍然沒(méi)有得到解決。急性骨髓性白血病（AML）和急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）仍然是一種幾乎不可能根治的致命性疾病。但是，急性白血病也不是那么可怕，赴美就醫(yī)來(lái)場(chǎng)新挑戰(zhàn)！

國(guó)外知名醫(yī)院美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院（Weill Cornell Medicine）的Gail J. Roboz博士表示： “目前我們的海外醫(yī)療研究工作主要是減少微小殘留病變，希望這或許能為急性白血病研究帶來(lái)福音。Roboz博士是該國(guó)外知名醫(yī)院的醫(yī)學(xué)院臨床和轉(zhuǎn)化性白血病研究項(xiàng)目負(fù)責(zé)人。

經(jīng)化療后存活下來(lái)的LSCs細(xì)胞重新快速增殖，引發(fā)急性白血病，并常在完全緩解后8個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)。這一假說(shuō)得到臨床證據(jù)支持。研究表明，患者的LSCs水平越高，其預(yù)后結(jié)果越差。 然而，對(duì)這些細(xì)胞進(jìn)行識(shí)別、測(cè)量和治療仍然十分困難。

微小殘留病變是指經(jīng)過(guò)標(biāo)準(zhǔn)化療后的白血病仍有白血病干細(xì)胞（LSCs）存活的一種狀態(tài)，是Roboz博士和Duane C.Hassane博士（美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院計(jì)算生物學(xué)專業(yè)的助理教授）的重點(diǎn)關(guān)注領(lǐng)域。“眾所周知，在治療急性白血病時(shí)，標(biāo)準(zhǔn)化療的藥物無(wú)法根除殘留的白血病細(xì)胞（有時(shí)稱為白血病干細(xì)胞），并且，這些殘留的細(xì)胞極有可能是導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)的原因” 。

 “既然化療能夠消除絕大多數(shù)的白血病細(xì)胞，可想而知，存活下來(lái)的細(xì)胞會(huì)有多么強(qiáng)大，無(wú)論給予什么樣的治療方式都無(wú)濟(jì)于事，” Roboz博士說(shuō)，“關(guān)于化療后殘留的急性白血病細(xì)胞特征的理論有很多。 一種理論認(rèn)為，如果它們?cè)谏飳W(xué)上與本體白血病細(xì)胞完全不同，則殘留細(xì)胞因?yàn)槟承┰蚨鴮?duì)傳統(tǒng)化學(xué)療法的作用不敏感。”

“這中間包含許多問(wèn)題，” Roboz博士承認(rèn)，“首先，這些細(xì)胞或許有一小部分跟原始的白血病細(xì)胞截然不同；其次，他們很可能為避免治療作用帶來(lái)的傷害而隱藏起來(lái)。也可能兩種原因同時(shí)存在，所以找到并消除這些細(xì)胞簡(jiǎn)直太困難了！”

此外，Roboz博士還指出，殘留細(xì)胞或許藏身于化療藥物無(wú)法穿透的骨髓微環(huán)境中。文獻(xiàn)還提到了“干細(xì)胞壁龕”的假說(shuō)——白血病細(xì)胞寄居在骨髓微環(huán)境中并汲取營(yíng)養(yǎng)，建立自保屏障，從而保護(hù)自身不受外界任何治療的作用。

根據(jù)Roboz博士的說(shuō)法，治療白血病時(shí)，即便我們成功地清除或減少其中一種類型的細(xì)胞，其他的克隆體也會(huì)快速增殖。例如，急性骨髓性白血病表現(xiàn)為高分子學(xué)異質(zhì)性，并且在復(fù)發(fā)后，其分子學(xué)特征發(fā)生改變。”她解釋說(shuō)， “許多相關(guān)的海外醫(yī)療研究者提出，急性骨髓性白血病生時(shí)為多克隆性增殖，復(fù)發(fā)時(shí)則為單克隆性。但目前尚未完全解決的問(wèn)題是，患者復(fù)發(fā)時(shí)，我們是否可以以一種可靠或可重復(fù)的方式，在分子水平上控制治療效果。現(xiàn)有研究的結(jié)果表明，對(duì)白血病患者進(jìn)行單一的靶向治療是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。我們可能需要聯(lián)合靶向治療和化療，或?qū)⒍喾N靶向治療結(jié)合進(jìn)行。無(wú)論如何，白血病總是遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)我們所能達(dá)到的最高水平，并且仍在不斷地進(jìn)化中。我們能做的就是不斷探索，尋求更新、更好的治療方案，讓很多赴美就醫(yī)的患者得到更科學(xué)的治療。”

問(wèn)題的答案或許就在Hassane博士的實(shí)驗(yàn)室里。Hassane博士與Roboz博士一直保持著密切合作，他的實(shí)驗(yàn)室主要負(fù)責(zé)基因組學(xué)轉(zhuǎn)化的研究，包括新型液體活檢和基因組測(cè)序平臺(tái)，以開發(fā)癌癥治療的新方法。他通過(guò)與國(guó)外知名醫(yī)院美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院的醫(yī)生及海外醫(yī)療研究人員的合作，建立基因組規(guī)模的研究，探索各種癌癥的治療方法如何影響以急性白血病為主的癌癥干細(xì)胞的行為，生存方式和基因調(diào)控網(wǎng)絡(luò)等。

持續(xù)緩解提高生存？Roboz博士說(shuō)，除了為緩解失敗的患者找到新的治療方法之外，為成功緩解的患者制定治療策略以維持緩解效果同樣十分關(guān)鍵。“如果我們能夠更好、更快地識(shí)別、描述并最終治療這些緩解期后殘留的白血病細(xì)胞，那么，赴美就醫(yī)患者關(guān)于白血病的研究進(jìn)展將被快速推動(dòng)。”她說(shuō)， “現(xiàn)在最艱難的任務(wù)是發(fā)現(xiàn)隱藏的或與初始細(xì)胞不同的殘留細(xì)胞。”

 “本海外醫(yī)療研究的最終目標(biāo)是從疾病診斷、微小殘留病變和復(fù)發(fā)的角度，了解急性白血病的分子進(jìn)化，為準(zhǔn)確地把握治療機(jī)會(huì)提供依據(jù)。”Hassane博士說(shuō)。